Wat maakt onderzoek naar deze ziekte zo complex?
Vanaf april 2018 is het MS-medicijn Fampyra geschrapt uit het basispakket van zorgverzekeraars. (TROS Radar wijdde hier onlangs dit item aan) Slecht nieuws voor MS-patiënten, die dit kostbare middel gebruiken om symptomen van hun ziekte te bestrijden.
Tijd om even stil te staan bij de strijd tegen deze slopende ziekte. Hoe ontstaat MS? Wat maakt het zo moeilijk om een geneesmiddel te ontwikkelen? Waarom biedt onderzoek met apen meer perspectief dan andere diermodellen? En waar doet BPRC precies onderzoek naar?
Wat is Fampyra en waarom wordt het niet meer vergoed?
Fampyra stimuleert de prikkelgeleiding door zenuwen, waardoor onder andere de motorische functies verbeteren. Het middel heeft dus geen effect op het ziekteproces zelf, maar het helpt bij het verlichten van de symptomen die het dagelijks functioneren belemmeren. Er is echter een meningsverschil over de effectiviteit van het middel tussen (aan de ene kant) het Zorginstituut Nederland, dat beslist over de vergoeding van medicijnen, en (aan de andere kant) MS-patiënten en de hun behandelende medische specialisten. Neurologen schatten in dat ongeveer 40% van de MS-patiënten baat heeft bij de behandeling met Fampyra.
Wat weten we van MS?
MS is een belangrijke neurologische ziekte, die ongeveer een op de duizend jongvolwassen Nederlanders treft. De oorzaak van MS is niet bekend, maar de meeste wetenschappers zijn het erover eens dat het immuunsysteem een belangrijke rol speelt in de ziekte. Uit onderzoek in patiënten en in diermodellen blijkt dat het immuunsysteem in de hersenen en het ruggenmerg ontstekingen veroorzaakt, waardoor de isolerende laag rond de zenuwen (het myeline) wordt beschadigd.
Met geneesmiddelen die immunologische functies onderdrukken, zijn redelijk goede resultaten haalbaar. Althans, in de vroege fase van de ziekte, wanneer aanvallen (zogeheten ‘schubs’) opkomen en weer verdwijnen. In de late, chronisch progressieve fase - wanneer het myeline en de zenuwen in toenemende mate onherstelbaar zijn beschadigd - zijn deze geneesmiddelen veel minder of helemaal niet werkzaam.
Waarom zijn er apen nodig voor onderzoek?
Het wordt steeds duidelijker dat onderzoek met laboratoriummuizen en -ratten in veel gevallen weinig zegt over de werking van een nieuwe therapie voor MS in mensen. Voor meer dan 90% van de nieuwe therapieën geldt dat we veelbelovende effecten in deze diermodellen niet terugzien bij de MS patiënt. Sterker nog, soms blijken ze zelfs onverwachte negatieve bijwerkingen te hebben.
Voor het onderzoek naar de oorzaak en het verloop van MS bieden experimentele modellen in apen veel meer perspectief. Met name in de marmoset, vanwege hun veel nauwere immunologische verwantschap met de mens. Deze diermodellen vervullen binnen BPRC dan ook een belangrijke rol in de overbrugging van de veel kleinere verwantschap tussen muizen en mensen.
Waar doet BPRC onderzoek naar?
Het BPRC verricht al vijfentwintig jaar onderzoek aan ziektemechanismes in MS. Onze onderzoekers proberen de nieuw verworven kennis te vertalen naar een betere behandeling en het herstel van schade. Ons huidige onderzoek is vooral gericht op de rol van B-cellen en het Epstein Barr Virus in de progressieve fase van de ziekte, waarvoor momenteel geen effectieve behandeling beschikbaar is. Voor het onderzoek gebruiken we een uniek ziektemodel in klauwaapjes (marmosets). Op basis van het (door exploratief onderzoek) verkregen inzicht verkregen is het mogelijk specifieke therapieën te ontwikkelen.